九州大学(九大)と名古屋大学(名大)の両者は4月11日、ゲノム編集技術「CRISPR-Cas9(クリスパー・キャス9)」の安全性の課題を解決した、ゲノム切断活性を自在に微調整できる新技術を開発し、過剰な活性の抑制により安全性と正確な編集の効率を数百倍オーダー ...

昨年8月、KJ・マルドゥーンは致命的となりうる遺伝子疾患をもって生まれた。それからわずか6カ月後、彼は自分だけのために設計されたCRISPR治療を受けた。 マルドゥーンは、血液中に危険な量のアンモニアが蓄積されるCPS1欠損症という希少疾患を患っている ...

The CRISPR-Cas gene-editing system has long been the focus of research as a promising tool in genome editing. However, the ...

次にその仮説を検証するため、Cas9活性を自在に調節できる新技術を開発し、活性の抑制が安全性や編集効率にどのような影響を与えるかの全容解明を行ったとする。さらに同解析を通して、最適な活性のもとで、目的とするさまざまな用途のゲノム編集の ...

米国食品医薬品局（FDA）は、バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals）とCRISPRセラピューティクス（CRISPR Therapeutics）が開発したCasgevy（キャスジェビイ）という遺伝子編集技術治療法を、重篤な血液疾患である輸血依存型β（ベータ）サラセミアの治療に用いることを 承認した。

2020年ノーベル化学賞の授賞対象となった「ゲノム編集…CRISPR/Cas9（クリスパーキャスナイン）」は、ライフサイエンス領域 ...

ノーベル賞を受賞したゲノム編集技術「CRISPR（クリスパー）」を使った治療法が本格的に開始された。「CASGEVY（キャスジェビー）」と呼ばれる遺伝子編集治療で、鎌状赤血球症およびβサラセミアと呼ばれる血液疾患の患者が対象となっている。2023年11月に ...