人体は精緻な免疫系を備えているが、単細胞の細菌も、それと似た仕組みでウイルスから身を守っている。今から約20年前、細菌がCRISPR(クリスパー)という獲得免疫機構を備えていることが発見された。ジョンズ・ホプキンズ大学の分子生物学者モデル(Joshu ...
昨年8月、KJ・マルドゥーンは致命的となりうる遺伝子疾患をもって生まれた。それからわずか6カ月後、彼は自分だけのために設計されたCRISPR治療を受けた。 マルドゥーンは、血液中に危険な量のアンモニアが蓄積されるCPS1欠損症という希少疾患を患っている ...
In May 2025, the world celebrated the success of KJ, an infant who was treated with the world’s first personalized CRISPR gene editing therapy. KJ was born with severe carbamoyl phosphate synthetase 1 ...
米食品医薬品局(FDA)は12月8日、ゲノム編集技術「CRISPR」を利用した初の治療法を承認した。「CASGEVY」と呼ばれるこの治療法は、米国で10万人以上が患っている遺伝性の血液疾患である鎌状赤血球症に用いられる。英国では11月16日に、この革新的な治療法が ...
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